Hämophilie ist eine seltene erbliche Blutgerinnungsstörung, die lebenslang behandelt werden muss. Nachdem die Forschung und Entwicklung in jüngerer Vergangenheit Durchbrüche bei der Entwicklung mehrerer neuer Therapieansätze erzielte, befinden sich diese Arzneimittel nun auf dem Weg zur Marktzulassung. Dadurch wachsen auch die gesetzlichen und regulatorischen Anforderungen an das Deutsche Hämophilieregister am Paul-Ehrlich-Institut (DHR).

Seit 2008 führt das Paul-Ehrlich-Institut in Zusammenarbeit mit den beiden Patientenverbänden Interessengemeinschaft Hämophiler e.V. (IGH) und Deutsche Hämophiliegesellschaft (DHG) und der medizinischen Gesellschaft für Thrombose und Hämostaseforschung (GTH) das Deutsche Hämophilieregister (DHR). Die dort gesammelten Daten zu Hämophilie und anderen Gerinnungsstörungen helfen zum einen, die Versorgung der Patientinnen und Patienten mit den notwendigen Arzneimitteln sicherzustellen und stellen zum anderen selbst wertvolle Daten zur Erforschung dieser seltenen Erkrankungen dar.

Um den aktuellen technischen, wissenschaftlichen und regulatorischen Herausforderungen gerecht zu werden, wurde das DHR neu aufgesetzt. Seit Mitte 2019 ist es auf einer neuen Plattform zu erreichen, die auf diese Rahmenbedingungen zugeschnitten ist.